ムコ多糖症は、生命を脅かすこともある進行性かつ遺伝性の疾患です。

ムコ多糖症Ⅰ型・Ⅱ型・Ⅵ型・Ⅳ型A・Ⅶ型には治療薬があります
(2024年12月現在)